CRISPR, bakterilerin virüslere karşı savunma sistemi olarak doğdu: Bakteri, virüs DNA’sından parçalar saklar ve bunlara uyan virüsü tanıyıp keser. 2012’de Jennifer Doudna ile Emmanuelle Charpentier, sistemin DNA’yı hemen her noktadan kesecek şekilde programlanabileceğini gösterdi; böylece gen düzenlemek çok kolaylaştı.
CRISPR, İngilizcede “kümelenmiş, düzenli aralıklı, kısa palindromik tekrarlar” anlamına gelen adın kısaltmasıdır. Ad, bakteri DNA’sında belli aralıklarla yinelenen kısa dizileri anlatır; virüs parçaları bu tekrarların arasında saklanır. Düzeni ilk kez 1987’de Japon araştırmacılar fark etti, İspanyol mikrobiyolog Francisco Mojica da sonradan bunun bir tür bağışıklık belleği olduğunu ortaya koydu. Düzenleme aracında Cas9 adlı kesici bir protein, DNA’nın kimyasal akrabası RNA’dan yapılmış kısa bir kılavuzla çalışır; kılavuz onu DNA’nın eşleşen bölümüne götürür. Hücre kesiği onarırken gen devre dışı kalabilir ya da bilim insanları yerine düzeltilmiş bir kopya yerleştirebilir. Doudna ile Charpentier 2020 Nobel Kimya Ödülü’nü aldı. Kasım 2023’te Birleşik Krallık bir CRISPR tedavisini onaylayan ilk ülke oldu: Casgevy adlı tedavi iki kalıtsal kan hastalığında, orak hücre hastalığında ve Akdeniz anemisi olarak da bilinen beta talasemide kullanılıyor. Yöntem etik soruları da beraberinde getirdi: Çinli bilim insanı He Jiankui 2018’de insan embriyolarının genlerini değiştirdi ve sonradan hapis cezası aldı.



